环磷酰胺是临床常用的抗肿瘤化疗药物。主要是烷化剂类抗肿瘤药物。这类药物主要作用于肿瘤细胞的S期,作用于肿瘤细胞的DNA和RNA,与DNA共结合,影响肿瘤细胞的翻译和转录,从而起到杀伤肿瘤的作用。临床上常用于宫颈癌、卵巢癌、子宫内膜癌、乳腺癌、肺癌等的化疗,同时也是一种免疫抑制药物,可用于治疗类风湿关节炎和自身免疫性疾病。